FDA разрешило лечение безнадежно больных детей фетальными нейронами

В США выдано одобрение на проведение первой в мире трансплантации фетальных стволовых клеток в мозг человека. Если операция окажется успешной, то таким образом будет получен способ лечения ряда заболеваний нервной системы. Реципиентами трансплантации станут дети, страдающие редким смертельным наследственным заболеванием.

FDA разрешила врачам из Медицинского Центра Стэнфордского Университета начать испытания. Экспериментальными пациентами должны стать шестеро детей, страдающих болезнью Баттена – дегенеративным заболеванием, вызывающим у детей слепоту, немоту и паралич и заканчивающееся летально.

Трансплантации в мозг подлежат не эмбриональные стволовые клетки, а незрелые нейральные клетки, которые предстоит еще подтолкнуть к дифференциации в верном направлении, чтобы достроить полноценно функционирующий мозг.

Ранее совершались трансплантации полностью дифференцированных клеток мозга больным с синдромом Паркинсона и пережившим инсульт, но частично дифференцированные клетки мозга, подобные тем, что планируется применить теперь, до сих пор еще никогда не использовались.

Болезнь Баттена вызывается дефектом гена, отвечающего за производство фермента, необходимого для детоксикации мозга от отходов внутриклеточного обмена веществ. Отходы накапливаются и отравляют мозг, приводя в конечном итоге к смерти больного еще в детстве.

Планируется пересадить больным детям здоровые незрелые нейральные стволовые клетки с тем, чтобы они прижились в тканях мозга и спокойно дифференцировались там в нормальные клетки мозга, обладающие необходимой способностью формировать нужный фермент.

Технология была опробована на мышах с болезнью Баттена, но на людях подобного исследования до сих пор не проводилось.

Как всегда, причиной задержки становятся псевдоэтические соображения о том, что, мол, не повлияет ли наличие генетически чужих нервных клеток в мозгу на уникальность личности больного и о том, что часть материала для трансплантации предполагается брать из абортированных эмбрионов.
Компания Stem Cells Inc., которой принадлежит авторство разработок средств лечения болезни Баттена, утверждает, что получила фетальную ткань от некоего калифорнийского некоммерческого фонда, собирающего биологический материал от выкидышей и хирургических операций. Назвать этот фонд глава Stem Cells Мартин МакГлинн отказался.

Впервые Stem Cells Inc. подала заявку на клинические испытания на людях в декабре 2004 года, но FDA очень долго тянула рассмотрение вопроса, не отвечая на письма и звонки.

По словам МакГлинна, FDA ждала какой-то конкретной информации о том, что произойдет с пересаженными клетками мозга и какова вероятность развития опухоли. Также от МакГлинна настойчиво требовали все более подрожного описания процесса подготовки материала для трансплантации и о протоколе предстоящего исследования.

МакГлинн воспринимал всю волокиту терпеливо.

- Их можно понять. Технология абсолютно новаторская, никто еще не предлагал ничего подобного. А когда стволовые клетки введены, обратно их уже не выковырять.

Технология предстоящих операций такова: нейрохирург из Стенфордского Университета доктор Стефен Хан просверлит отверстия в черепе больных и введет сквозь них нейральные клетки. Детям будут также введены иммунодепрессанты, чтобы избежать реакции отторжения; в течение года после операции планируется строгое наблюдение за больными.

По словам Хана, первой выполненной целью испытаний является установление безопасности введения в детский организм миллионов новых клеток. Для того, чтобы понять, насколько данная методика помогает излечиться от болезни Баттена, потребуется большее количество операций и наблюдение в течение более долгого периода.

- Возможно, регенеративная медицина будущего уже не за горами! – надеется Хан.

По словам МакГлинна, для испытаний была выбрана именно болезнь Баттена, потому что во-первых, ее можно было быстрее протестировать на мышах, а во-вторых – это очень тяжелое неизлечимое заболевание, и страдающим им детям просто нечего терять. Возможно, все же, на то, что в итоге было выдано разрешение на проведение испытаний, повлиял и тот факт, что один из участвующих в нем детей – пятилетний сын федерального прокурора одного из городов в штате Калифорния.

- Я надеюсь, что вам удастся совершить революцию в медицине и спасти жизнь моего Дэниела, - напутствовал врачей прокурор.

http://stem-cells.ru  по материалам ABCnews